Ryoncil parantos disatujuan pikeun pengobatan kasakit graft-versus-host akut stéroid-refractory (SR-aGVHD), kaayaan anu ngancam kahirupan anu tiasa disababkeun ku cangkok sél sirung getih anu dilakukeun pikeun ngagentos sél stém anu cacad panampi dina sababaraha jinis kanker getih. , gangguan getih atawa gangguan sistim imun. Hal ieu ngajadikeun Ryoncil terapi MSC (Mesenchymal Stem Cell) munggaran anu disatujuan FDA. Ryoncil ngandung MSC anu diisolasi tina sungsum tulang donor manusa dewasa anu séhat anu tiasa ngabédakeun kana sababaraha jinis sél anu sanés. Infus intravena sél stromal mesenchymal (MSCs) nyadiakeun kauntungan survival.
Dina tanggal 18 Désémber 2024, FDA nyatujuan Ryoncil (remestemcel-L-rknd), terapi sél stromal mesenchymal (MSC) anu diturunkeun tina sumsum tulang alogenik (donor) pikeun pengobatan panyakit graft-versus-host akut anu refraktori stéroid (SR-aGVHD) dina pasien pediatrik umur 2 bulan ka luhur. Ieu ngajantenkeun Ryoncil terapi MSC (Mesenchymal Stem Cell) anu munggaran anu disatujuan ku FDA.
Ryoncil ngandung MSC anu diisolasi tina sungsum tulang donor manusa dewasa anu séhat anu tiasa ngabédakeun kana sababaraha jinis sél anu sanés.
Stéroid-refractory akut graft-versus-host kasakit (SR-aGVHD) mangrupakeun kaayaan serius tur ngancam kahirupan nu bisa boga signifikan, konsékuansi kaséhatan lega-ranging, kaasup ruksakna sababaraha organ, ngurangan kualitas hirup sarta résiko maot dina kapangaruhan. penderita. Ieu bisa lumangsung salaku komplikasi tina allogeneic hematopoietic (getih) cangkok sél stém (allo-HSCT).
Dina allo-HSCT, saurang pasién nampi sél stém hematopoietik ti donor séhat pikeun ngagentos sél stém sorangan sareng ngabentuk sél getih énggal, prosedur anu sering dilakukeun salaku bagian tina pengobatan sababaraha jinis kanker getih, gangguan getih atanapi gangguan sistem imun.
Persetujuan Ryoncil nuturkeun evaluasi kasalametan sareng efektivitasna dina multicentre, ulikan single-arm ngalibetkeun 54 pamilon murangkalih sareng SR-aGVHD anu ngalaman allo-HSCT. Pamilon nampi jumlahna dalapan infusions intravena Ryoncil dua kali saminggu pikeun opat minggu berturut-turut. Penilaian efektivitas didasarkeun utamina kana laju sareng durasi réspon kana perlakuan 28 dinten saatos ngamimitian Ryoncil.
Dina sidang sejen pikeun SR-aGVHD sanggeus allo-HSCT, éta kapanggih yén kombinasi MSCs na basiliximab (antibodi monoclonal dipaké pikeun nyegah tampikan transplant) ngabalukarkeun laju respon lengkep (CR) leuwih hadé ti basiliximab nyalira.
Geus dititénan dina percobaan klinis nu infusions IV sél stromal mesenchymal (MSCs) nyadiakeun kauntungan survival.
***
Rujukan:
- Kaluaran Warta FDA - FDA nyatujuan Terapi Sél Mesenchymal Stromal munggaran pikeun Ngubaran Kasakit Graft-versus-host Akut Stéroid-refractory. Dipasang 18 Desember 2024. Sadia di https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Panonpoé, X., Lin, R. et al. Sél stromal mesenchymal tambah basiliximab ngaronjatkeun respon stéroid-refractory kasakit tandur-versus-host akut salaku terapi jalur kadua: a multicentre, randomized, sidang dikawasa. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Hasil kaamanan dua taun sél stromal mesenchymal turunan sél iPS dina kasakit tandur-versus-host stéroid-tahan akut. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
, a life-threatening condition that may result from blood stem cell transplantation performed to replace recipient's defective stem cells in certain types of blood cancers, blood disorders or immune system disorders. This makes Ryoncil the first FDA-approved MSC (Mesenchymal Stem Cell) therapy. Ryoncil contains MSCs isolated from the bone marrow of healthy adult human donors which can differentiate into multiple other types of cells. Intravenous infusions of mesenchymal stromal cells (MSCs) provide survival benefits.){kind=link}